La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó de forma acelerada daraxonrasib, la primera píldora dirigida a una alteración presente en más del 90% de los casos del tipo más común de cáncer de páncreas. El fármaco, que Revolution Medicines comercializará como Rasonque, fue autorizado más de seis meses antes de la fecha objetivo fijada por los reguladores y queda disponible como una nueva opción para pacientes con enfermedad metastásica que ya no respondía a tratamientos previos.
La decisión se apoya en un estudio financiado por la compañía en el que participaron 500 pacientes con cáncer de páncreas en expansión. Los participantes fueron asignados de manera aleatoria a recibir el tratamiento experimental o más quimioterapia. La mediana de supervivencia fue de 13.2 meses entre quienes recibieron daraxonrasib, frente a 6.7 meses en el grupo tratado con quimioterapia, según los datos citados en la aprobación.
Además del aumento en la supervivencia observada en el ensayo, los pacientes tratados con la nueva píldora registraron menos efectos secundarios graves que los asignados a más quimioterapia. El medicamento se administra diariamente y actúa sobre mutaciones de la familia de genes RAS, que normalmente interviene en la regulación del crecimiento celular. En el cáncer de páncreas, las mutaciones KRAS tienen un papel especialmente relevante en el impulso del tumor.
Durante décadas, esa diana fue considerada difícil de tratar con medicamentos. La estructura de las proteínas mutadas impedía que los fármacos se adhirieran con eficacia a ellas. Revolution Medicines desarrolló una tecnología que funciona, en esencia, como un pegamento molecular y permite unirse a varios subtipos de KRAS. La empresa, con sede en Redwood City, California, también estudia esta tecnología en otros tumores, incluido el cáncer de pulmón.
El medicamento ya había atraído atención pública a principios de este año, cuando el exsenador republicano por Nebraska Ben Sasse relató en el programa “60 Minutes” de CBS que había experimentado menos dolor mientras lo tomaba. El aumento del interés llevó a la FDA a permitir antes de la autorización formal un programa de acceso ampliado para pacientes que cumplían determinados criterios.
El cáncer de páncreas sigue siendo una de las formas más mortales de la enfermedad, en parte porque suele detectarse cuando ya se ha propagado a otros órganos. La Sociedad Americana del Cáncer calcula que este año se diagnosticarán alrededor de 67 mil nuevos casos en Estados Unidos y que más de 52 mil personas morirán por esta causa. La tasa general de supervivencia a cinco años es de 13%.
Para el doctor Pashtoon Kasi, de City of Hope Orange County, la autorización no equivale a una cura, pero sí incorpora una alternativa relevante para pacientes con opciones limitadas. “No es una cura, sino una opción más para esos pacientes”, señaló. Los especialistas citados esperan que la aprobación impulse el desarrollo de otros tratamientos dirigidos a KRAS, mientras decenas de medicamentos experimentales continúan en investigación.
